En injektion var allt som behövdes för att nästan helt bota patienter med en ärftlig genetisk sjukdom, rapporterar NPR. Det blev resultatet av ett Fas 1-försök som kan vara första steget mot att göra Crispr-behandlingar till vardagsmat på världens sjukhus.

Det nya med metoden, som forskare vid företagen Intellia och Regeneron utvecklat, är att behandlingen sker direkt i kroppen. Forskarna injicerade genverktyget Crispr i form av miljarder nanopartiklar som är gjorda för att utföra en viss modifiering av en viss typ av celler, i det här fallet leverceller, i blodet på patienterna.

Vid Crispr-behandlingar är det annars normalt att ta ut sjuka celler ur kroppen, modifiera dem i ett labb och sedan sätta tillbaka dem kroppen. En rätt komplicerad metod som kräver specialister med avancerad utrustning. Genom att skapa en Crispr-behandling utanför kroppen och sedan bara injicera den direkt i blodet blir det mycket enklare att genomföra Crispr-behandlingar.

När sex personer med sjukdomen ärftlig transtyretinamyloidos fick en Crispr-injektion så sjönk produktionen av ett skadligt protein i levern med upp till 96 procent.

Forskarna ska nu gå vidare med större kliniska studier. Om allt går bra så kan detta inte bara betyda en effektivare behandling för ärftlig transtyretinamyloidos utan även att Crispr kan användas för att behandla en lång rad sjukdomar snabbt och enkelt.

Jennifer Doudna, som var en av de som utvecklade Crispr-metoden, är själv inte involverad i studien, men hon är ändå väldigt positiv till resultaten.

– Det här är en viktig milstolpe för patienterna. Det rör sig i och för sig om tidiga data, men det visar att vi kan övervinna en av de största utmaningarna vi står inför när det gäller att använda Crispr kliniskt. Närmare bestämt hur vi ska kunna leverera behandlingen till rätt ställe i kroppen, säger hon i kommentar till NPR.

Bild: Pixabay/Colin Behrens