Forskare från Oxford i Storbritannien och Harvard i USA har fått ett anslag på 375 miljoner kronor för att utveckla en metod att använda gensaxen Crispr för att bota nedärvda hjärtsjukdomar.

Det här är sjukdom som ofta drabbar unga. Bara i Storbritannien dör tolv människor under 35 år varje vecka på grund av genetiska defekter som slår ut hjärtmusklerna.

Med Crispr ska forskarna kunna korrigera exakt de gener som orsakar problemen och därmed ge de drabbade möjlighet att leva ett fullt liv utan några hjärtproblem.

Forskarlaget har redan visat att metoden fungerar på människoceller i laboratoriet så det de ska göra nu är att utveckla metoden och göra kliniska tester

Det forskarna gör är att de först identifierar en felaktig gen som producerar ett onormalt protein som skadar hjärtmuskeln. Genom att stänga av den genen stoppas den skadan.

Sedan kan forskarna också korrigera en gen som inte producerar tillräckligt mycket av ett protein som hjärtmuskeln behöver för att fungera ordentligt. Här kan Crispr användas för att stimulera genen att producera mer av proteinet.

Forskarna räknar med att kunna börja med kliniska tester inom fem år.

🧬 Upptäckt kan göra Crispr-behandlingar säkrare

Genom att hämma ett protein går det att minska risken för cancer vid Crispr-behandlingar.

Warp NewsKent Olofsson

🧬 Genredigering med Crispr blir 4 000 gånger mer exakt

Genom att stoppa gensaxen Crispr från att försöka klippa gener i fel område går det att minska risken för oönskade effekter vid genredigering.

Warp NewsKent Olofsson