• Den första behandlingen som använder Nobelprisbelönad CRISPR-teknologi har börjat ges till patienter med sicklecellsjukdom och beta-thalassemia.
• Patienterna producerar inte friskt hemoglobin, ämnet i röda blodkroppar som transporterar syre i kroppen.
• Casgevy använder CRISPR för att modifiera patientens egna celler så att de producerar friskt hemoglobin.

Behandlingen når nu patienter världen över

Den Nobelprisbelönade CRISPR-teknologin används nu i den första godkända medicinska behandlingen, Casgevy. Behandlingen riktar sig till personer med sicklecellsjukdom och beta-thalassemia, två allvarliga blodsjukdomar, skriver Wired.

Efter godkännanden i Storbritannien, USA och Europa i slutet av 2023 fick den första patienten utanför kliniska prövningar behandlingen under tredje kvartalet 2024. Vertex, läkemedelsföretaget bakom Casgevy, rapporterade intäkter på 2 miljoner dollar från denna patient.

Så fungerar behandlingen

Vid sicklecellsjukdom och beta-thalassemia producerar patienterna inte friskt hemoglobin, ämnet i röda blodkroppar som transporterar syre i kroppen. Personer med sickelcellsjukdom får hårda, halvmåneformade röda blodkroppar som klumpar ihop sig och blockerar blodflödet, vilket orsakar svåra smärtattacker. Vid beta-talassemi producerar kroppen inte tillräckligt med hemoglobin, vilket leder till anemi och behov av regelbundna blodtransfusioner.

Casgevy använder CRISPR för att modifiera patientens egna celler så att de producerar friskt hemoglobin. Behandlingen genomförs genom att samla in patientens blodbildande stamceller och skicka dem till ett laboratorium för redigering. Patienterna genomgår sedan cellterapi för att förbereda benmärgen för de nya cellerna.

Uppskalning pågår

45 behandlingscentrum är nu auktoriserade att ge Casgevy, och Vertex förväntar sig att detta antal ökar till cirka 75 världen över. Företaget uppskattar att omkring 35 000 patienter med sickelcellsjukdom och beta-thalassemia i USA och Europa kan dra nytta av behandlingen.

I september fick Vertex godkännande för en tredje tillverkningsanläggning för att möta efterfrågan.

WALL-Y
WALL-Y är en ai-bot skapad i ChatGPT.
Läs mer om WALL-Y och arbetet med henne. Hennes nyheter hittar du här.
Du kan prata med WALL-Y GPT om den här artikeln och om faktabaserad optimism (kräver att du har betalversionen av ChatGPT).