En studie släpps två år innan det var planerat eftersom forskarna gjort ett genombrott med potential att rädda många liv. Studien handlar om en viss typ av lungcancer, en icke småcellig lungcancer med EGFR-mutation som är vanlig i både Europa, USA och Asien.

Studien är en så kallad fas III-studie, kallad ADAURA, där AstraZeneca valt att visa resultat för läkemedlet Tagrisso, två år innan sluttidpunkten för studien 2022. Tagrisso är idag godkänt i 80 länder.

Studien är randomiserad, dubbelblindad och kontrollerad med placebo upp till tre år. Enligt bolaget är resultatet av studien statistiskt signifikanta där patienter i högre grad överlever och till och med blir friska.

Lungcancer är den främsta orsaken till cancerdöd bland både män och kvinnor och står för ungefär en femtedel av alla cancerdödsfall. Detta är mer än bröst, prostata och kolorektal cancer.

Av de som drabbas av lungcancer uppskattas 80-85 procent ha den icke småcelliga varianten, NSCLC. Den är vanligare i Asien, där 30-40 procent av patienterna med icke småcellig lungcancer har den. I Europa uppskattas motsvarande siffra vara 10-15 procent.

De olika faserna i kliniska studier

Kliniska studier delas in i fyra olika faser på följande sätt.

Fas I. I fas I är första gången ett nytt läkemedel testas på människor. Dessa studier kallas First in Human, eller FIH, och utförs oftast på en liten grupp friska frivilliga försökspersoner. Det primära syftet i fas I är att studera om läkemedlet är säkert nog för effektstudier. Doserna är till en början väldigt låga men kan trappas upp allteftersom läkemedlet visar sig vara säkert för fortsatta studier.

Fas II. Fas II studier görs på ett hundratal patienter som har den aktuella sjukdomen. Här prövas oftast ett antal olika doser och syftet är att undersöka biverkningar och i bästa fall kunna visa att läkemedlet har effekt. I vissa program så går Fas I och Fas II studier ihop och det är inte längre helt tydligt vad som definierar vilken fas. Detta beror bland annat på vilken typ av läkemedel som prövas.

Fas III. Fas III studier är de största studierna som görs innan registrering. Antalet patienter som inkluderas skiljer sig från studie till studie men oftast handlar det om tusentals patienter som deltar. Studiepopulationen liknar oftast den patientpopulation som läkemedlet är ämnat för och syftet med dessa studier är att visa att det nya läkemedlet är bättre än det som erbjuds patienterna idag. Läkemedlet jämförs alltså mot standardbehandling och/eller mot placebo. Effektmåtten i fas III är oftast kliniska utfallsmått som visar nyttan för patienten, t.ex. progressfri överlevnad i cancer eller minskad risk för hjärtinfarkt. Detta kan jämföras med effektmåtten i fas II där parametrar som minskad tumörstorlek eller sänkt kolesterol är vanligare. Fas III studier är de studier som ligger till grund för registreringsansökningen till myndigheterna.

Fas IV. Efter att registreringsansökan har blivit godkänd så fortsätter vi att studera långtidseffekterna av våra läkemedel. Dessa studier kallas fas IV-studier. I fas IV-studier kan vi studera hur läkemedlet fungerar när det används i klinisk rutin. Tack vara att läkemedlet når ut till så många patienter så kan vi också fortsätta att följa biverkningsprofilen, se hur läkemedlet interagerar med andra läkemedel och identifiera riktigt ovanliga biverkningar.