Gensaxen CRISPR har använts i ett lyckat försök att bota en allvarlig muskelsjukdom. Metoden har använts på en levande mus för att korrigera genmutationen som ligger bakom Duchennes Muskeldystrofi (DMD). Det innebär att ett levande djur med en sådan genmutation har botats för första gången. En tid efter musens födelse användes gensaxen för att "klippa" bort den muterade genen och musen visade påtagligt förbättrad rörelseförmåga. Om detta rapporterar CTV news.

Relevant för flera genetiska sjukdomar

Försöket gjordes av ett forskarlag på SickKids Research Institute i Toronto. Studien genomfördes genom att man först kopierade en exakt modell av DMD-mutationen direkt till musen. En orsak till DMD är att en särskild sekvens av DNA är duplicerat.

Ungefär 10 procent av alla genetiska sjukdomar beror på att gener är duplicerade, enligt SickKids hemsida. Det är extra svårt att reproducera dessa sjukdomar i djur då det handlar om att addera DNA istället för att ta bort. En av svårigheterna var alltså att skapa en modell av mutationen som så långt som möjligt avspeglar hur den ser ut i verkligheten.

Efter att musen ”fått” den genetiska sjukdomen blev mutationen korrigerad efter födseln med hjälp av CRISPR. Duchennes muskeldystrofi orsakar att musklerna bryts ner och är därmed livshotande.  Resultatet är därför mycket hoppingivande i jakten på en bot för den och liknande allvarliga sjukdomar.